FDA 批准首个最初用于原发性噬红细胞性淋巴组织细胞增多症的药物

美国 FDA 官网 11 月 20 日消息，FDA 以前批文 Novimmune SA 旗下 Gamifant（emapalumab-lzsg）用于治临床原发功能性僵红蛋白功能性淋巴组织蛋白增多病征（HLH），适用于用如前所述 HLH 临床难治、治临床后开刀或恶化或不施用的儿科（新生儿及以上）与患儿。这是 FDA 首次专门为 HLH 批文一款类固醇。

「原发功能性 HLH 是一种罕见的、构成威胁生命的传染病，其通常会影响到儿童，这次批文为这些患儿填补了一项医疗需求，」医学博士 Pazdur 称，她是 FDA 冗余为中心主任，也是 FDA 类固醇评论者与研究机构肝脏和产品办公室代理主任。「我们积极参与继续延缓治临床类固醇的开发和审评，为罕见病患儿提供有意涵的治临床设计方案。」

HLH 是身体免疫蛋白不能正常工作的一种病病征。患有这种传染病后，蛋白变得所致热衷，其无罪释放分子，导致炎病征。免疫蛋白开始损害人体器官，以外肝脏、大脑和自体。这种传染病可以遗传，被称为原发功能性或「后代功能性」HLH。其病因也可能有非遗传考量。原发功能性 HLH 的患儿通常在出生后几个月或几年再次出现病征状。病征状可能以外发烧、肝脏或脾脏肿大及淋巴结减少。

Gamifant 的有效功能性在一项有 27 例疑似或发病为患有原发功能性 HLH 的儿科患儿参与的临床研究中得到研究，这些患儿在如前所述 HLH 治临床中要么传染病开刀，要么传染病再次出现恶化，或者对如前所述治临床不施用。试验中患儿的平均年龄为 1 岁。研究证明，63% 的患儿再次出现了更为严重，70% 的患儿能够进行干蛋白移植。

临床试验中，口服 Gamifant 的患儿报告的常见副作用以外病毒、高血压、输血相关化学反应以、低钾和发烧。口服 Gamifant 的患儿不应以施打任何活疫苗，应以进行潜伏功能性肺结核测定。患儿在接受 Gamifant 治临床时，应以密切受控并及时治临床病毒。

FDA 授予了该类固醇上市注册优先审评资格和突破临床资格。Gamifant 也获了孤儿药资格，这为帮助和倡导开发治临床罕见传染病的类固醇提供了期望。

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编辑： 冯志华